«Фонд помощи детям имени Е.М. Примакова неоднократно поднимал вопрос о механизме оплаты  лечения подобных заболеваний для граждан России, однако, на текущий момент многомилионные сборы ведутся многочисленными благотворительными фондами.  Почему же сегодня наша столь богатая страна не может защитить своих детей от смерти?» - уполномоченный по делам фонда Кристина Фролова

 «Кухня» нейробластомы или история Жени Викулова на 22 миллиона рублей

Особое внимание Фондом помощи детям имени Примакова Е.М. уделяется  детям с редкими генетическими заболеваниями, лечение которых по состоянию не текущий момент  возможно только за рубежом.

И мы объявляем новый срочный сбор для лечения иммунотерапией  Жени Викулова, которому всего 5 лет, в клинике Sant Joan de Deu (Барселона, Испания). 

История Жени 

У улыбчивого малыша с большущими голубыми глазами  нейробластома левого надпочечника, 4 стадия.  Женя родился  17 мая 2015 года в Ростовской области, с. Вареновка,  и до  2019 года рос здоровым  ребенком. В январе 2019г. он заболел ОРЗ с осложнениями, прошел противомикробную терапию, но самочувствие его только ухудшалось. В феврале 2019 г. был  госпитализирован в Москву в НМИЦ «Здоровье детей», где было проведено  обследование, после которого ребенка направили  для подтверждения диагноза  в НМИЦ ДГОИ им. Димы Рогачева. В марте того же года Жене был поставлен диагноз - нейробластома левого надпочечника, 4 стадия, с метастазированием в костный мозг,  лимфоузлы костей и черепа.

С марта 2019 г. Женя перенес 6 блоков химиотерапии и пересадку костного мозга. На данный момент ребенку необходимо и показано лечащим врачом провести  иммунотерапию моноклональными антителами (препаратом динутуксимаб), которые стимулируют активность иммунной системы. Такое лечение возможно только за рубежом. Обнадеживающий ответ был получен из испанского госпиталя Sant Joan de Deu. 
Общая стоимость лечения в госпитале составляет  22 млн. рублей. Пока силами родителей и волонтеров на 11.07.2020 г  удалось  собрать 4 133 000 рублей.

И мы вновь обращаемся к вам, уважаемые читатели, с просьбой о поддержке сбора, направленного на спасение жизни ребенка! 
Информацию, документы и реквизиты для помощи вы можете увидеть на сайте фонда: www.detfond.com
Сгенерировать  QR-code для ссылки на историю Жени В. на сайте фонда:  https://detfond.com/programma-3260/

Что  же  такое нейробластома?

Это злокачественная опухоль, которая является одним из видов сόлидных (плотных) опухолей, встречается преимущественно у  детей до пяти лет. Опухоль возникает в тот момент, когда нормальные нейробласты не созревают в нервные клетки, вместо этого они бесконтрольно растут. Ученые предполагают, что  несозревшие (эмбриональные) нервные клетки начинают мутировать еще до рождения ребенка, когда меняются хромосомы и  происходит сбой в регулировании работы генов.  Этот недуг вначале себя ничем не проявляет, пока не сформируется до последней стадии. Чаще всего опухоль возникает в брюшной полости, вокруг/внутри надпочечников или нервной ткани в задней части брюшины. Также она может развиваться в нервной ткани шеи, суставов позвоночника или таза. Такая опухоль диагностируется путем пальпации - на пораженном участке ощущается уплотнение.

В России ежегодно регистрируется около 700-800 случаев нейробластом. Это  заболевание  имеет несколько сценариев развития. Порой опухоль из злокачественной  может перерасти в доброкачественную  или может регрессировать, исчезнуть совсем, а может принять угрожающие формы, когда поражаются все органы,  кости и костный мозг.  Детей с  опухолью в возрасте до года только наблюдают, периодически делая УЗИ. Если повезет, то опухоль может совсем исчезнуть и не возвращаться. Но есть пациенты из группы «высокого риска» (около 150 случаев в год), с метастазирующими  формами  нейробластом. У большинства больных (60-70%) старше  одного года выявляется IV стадия заболевания. Вероятность их выживания составляет 30-40%. При проведении химиотерапии таких больных, выживаемость составляет около  60%. 

Как  лечат  нейробластому?

Обычно нейробластому  лечат как и все формы рака: химиотерапия, лучевая, гормональная терапии и оперативное вмешательство. Пока онкологам единый протокол лечения выработать не удалось, т.к. болезнь развивается слишком индивидуально. В 40% случаев эти методы малоэффективны и болезнь возвращается, все зависит от стадии заболевания. При I ̶ II стадиях  вероятность  излечения высока. Хирургическое лечение  наиболее успешно при условии, что ребенку не исполнилось 18 месяцев, или когда опухоль локализована в месте ее возникновения. Если же выявлены III ̶ IV стадии рака, то положительный ответ на лечение не всегда можно получить, даже после трех-четырех курсов химиотерапии и оперативного вмешательства.  Употребление сильнодействующих препаратов дает множество побочных эффектов. У некоторых больных после может возникнуть рецидив после первичного лечения. 

Есть ли альтернатива  стандартным протоколам лечения?

Метод, включающий в себя тандемную (двойную) аутологичную трансплантацию костного мозга и иммунотерапию новыми препаратами с антителами к клеткам опухоли,  показал   наибольшую эффективность   лечения нейробластомы у детей с высоким риском (IV стадия). Его внедрили в США. С 2006 года  там проводились клинические исследования и к 2017 году были опубликованы данные об  успешном излечении 652 ребенка. В России так же стали внедрять этот метод в ряде научных онкологических центров. Пока отрабатывают технологию таргетирования костного мозга. 

По мнению руководства группы молекулярной онкологии НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, «внедрение иммунотерапии с использованием специфических антител и совершенствование технологии трансплантации костного мозга в совокупности, повысит выживаемость  пациентов с нейробластомой  высокого риска».

Об инновациях в лечении нейробластомы.

Ученые всего мира постоянно ищут новые щадящие методы лечения нейробластомы. Новые достижения медицины последних лет:
Ретиноиды ̶ лекарства, содержащие ретинол (витамин А). Их использование позволяет значительно уменьшить риск рецидива опухоли.
Таргетная терапия – это применение препаратов, воздействующих на раковые клетки, но не убивающие их, а замедляющих интенсивность деления и повышающих степень их дифференцирования. В результате опухоль уменьшается в размерах. 

Иммунотерапия ̶ метод лечения нейробластомы моноклональными антителами (препарат динутуксимаб), которые стимулируют активность иммунной системы в отношении клеток опухоли. Исследования показали, что моноклональные антитела эффективны у детей, имеющих сопротивляемость организма к воздействию химиотерапии. Этот метод применяют на последнем этапе лечения.
В настоящее время Европейские протоколы рекомендуют в странах Евросоюза применение зарегистрированного EMA препарата под названием Qarziba (динутуксимаб-бета). В США и странах западного побережья Атлантического океана, а так же Корее и Китае, применяют препарат Unituxin (динутуксимаб).

Немного о  свойствах препарата

Этот препарат создан на основе моноклональных антител, которые способны распознавать и связывать дисиалоганглиозид GD2, специфический антиген на поверхности клеток нейробластомы. Когда антитела прикрепляются к клеткам нейробластомы, они «помечают» их как мишени для иммунной системы больного, которая после этого активно атакует и разрушает опухоль. Именно по этой причине лечение динутуксимабом проводят в сочетании со средствами, активирующими иммунный ответ. Этот препарат  на сегодняшний день является  спасением для больных  нейробластомой с высоким риском, и входят в группу препаратов под названием «иммунотерапия специфическими антителами». 

По результатам исследований, у 63% детей, прошедших лечение динутуксимабом, болезнь больше не возвращалась!
Несмотря на эффективность лечения, динутуксимаб  имеет множество побочных эффектов, таких как: нейропатическая боль, высокая температура, резкое понижение давления и выраженный отек. Иногда развиваются обратимые неврологические осложнения с нарушением зрения и сознания. Для введения препарата необходима бригада врачей, в том числе реаниматологов  и онкологов. Динутуксимаб  в России не зарегистрирован, его ввозят в страну по индивидуальному разрешению. Стоимость одного флакона (17,5 мг/мл) составляет от 9,6 млн. руб. На один цикл лечения необходимо 4 флакона, всего для успешного лечения требуется 5 циклов, это около 204 млн.рублей. На такое дорогостоящее лечение  собирают всем миром благотворительные фонды. 

Хорошие новости от фарминдустрии

В этом году американская фармацевтическая компания отправила на регистрацию в FDA  досье на  новый препарат для терапии рецидивирующей высокорисковой нейробластомы  под названием Naxitamab (накситамаб).  Накситамаб (naхitamab)- гуманизированное моноклональное антитело, нацеленное на  опухолеассоциированный антиген человека GD2 В отличие  от моноклонального  антитела «унитуксин»  (динутуксимаб),  накситамаб характеризуется сниженной иммуногенностью, усиленным ADCC-эффектом, сокращенным временем внутривенных инфузий  (30 мин,  вместо 10-20 часов), ослабленным бременем побочных явлений.

По утверждению создателей, накситамаб располагает более сильным связыванием GD2,  чем другие антитела GD2.  В итоге накситамаб можно будет применять амбулаторно,  в отличие от динутуксимаба, который требует пребывания в стационаре минимум четыре дня каждый цикл лечения. Препарат может появиться в начале следующего  года, стоимость его еще не установлена. Однако, стоимость лечения за рубежом на сегодня составляет от 250 тыс. евро. 

Автор: Ирина Сафронова